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【服务介绍】iPSC重编程、基因编辑与模型开发服务

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从供体体细胞出发,建立可用于疾病研究和药物评价的人源细胞模型

 

 

什么是iPSC重编程?

诱导多能干细胞(iPSC)重编程,是将已经分化的体细胞重新诱导为具有自我更新能力和多向分化潜能的多能干细胞。常用起始细胞包括外周血单核细胞(PBMC)和成纤维细胞。

建立iPSC后,可进一步开展基因编辑、质量鉴定和定向分化,用于构建疾病模型、同基因背景对照或功能型报告细胞株。

 

服务内容

1. 细胞重编程与全面鉴定服务

针对PBMC、成纤维细胞等体细胞,采用RNA非整合重编程体系完成iPSC建系。服务包括样本评估、重编程处理、候选克隆挑选、扩增、冻存及质量鉴定。

 

起始细胞

样本要求

服务内容

PBMC

提供供体背景、冻存状态及可用细胞量

复苏评估、重编程、克隆筛选和建系

成纤维细胞

细胞可稳定扩增且支原体阴性

细胞扩增、重编程、克隆筛选和建系

其他体细胞

项目启动前进行可行性评估

根据细胞类型制定重编程方案

 

鉴定类别

检测项目

交付结果

遗传稳定性

核型;根据需要增加SNP/CNV

核型图及分析报告

编辑鉴定

PCR、Sanger、NGS或其他适用方法

目标位点分型结论和原始数据

分化潜能

三胚层、EB或目标谱系分化

分化图像及标志物结果

 

交付内容:

经约定构建的iPSC细胞株、冻存信息、代表性形态图、检测结果、结题报告和原始数据。

2. iPSC基因编辑服务

以合格iPSC为起始细胞,采用CRISPR/Cas9等技术开展基因敲除、点突变或突变修复、基因敲入及报告细胞株构建。项目包含编辑策略设计、候选克隆获得、基因分型和细胞质量复核。

 

编辑类型

主要内容

典型用途

基因敲除

移码突变、关键外显子删除或其他功能缺失策略

靶点验证、功能缺失模型

点突变/修复

引入疾病相关变异或修复患者细胞中的目标变异

疾病模型、同基因对照

基因敲入

在目标位点插入标签、功能序列或报告基因

内源表达、蛋白定位、功能研究

报告细胞株

GFP、Luciferase或特定蛋白标签系统

通路研究、高内涵和药物筛选

 

项目启动前需确认:

目标位点

明确目标转录本、编辑位置和供体细胞基因型。

编辑形式

确认单/双等位、是否无痕及是否去除选择标记。

下游用途

确认后续分化、功能验证或药物实验要求。

 

交付内容:

目标编辑克隆、必要的对照克隆、位点PCR及Sanger等约定分型数据、质量复核结果和结题报告。

3. iPS个性化定向分化服务

鉴定合格的iPSC可继续分化为疾病相关或功能相关细胞,并用于疾病机制研究、药效评价和安全性研究。目标细胞类型、成熟度、数量和检测终点在方案中明确。

 

神经系统模型

神经元、星形胶质细胞等,可用于神经疾病研究和神经毒性评价。

心血管模型

心肌细胞及血管相关细胞,可用于搏动、电生理和心脏毒性评价。

代谢系统模型

肝细胞、胰岛相关细胞等,可用于代谢疾病和药物代谢研究。

功能筛选模型

报告细胞株或疾病相关目标细胞,可用于表型和通路筛选。

4. 基于细胞模型药物筛选服务

分化后的细胞/类器官可以进一步做基于小分子药物筛选实验,我们可以定制化提供小分子库以及多维度的筛选策略。

 

检测平台

主要输出

高内涵成像

细胞数量、形态等基础表型数据

Cell Painting

高维细胞形态特征和表型指纹

DRUG-seq2

药物或基因扰动后的表达变化及机制分析

 

交付内容:

目标细胞或模型、分化批次和培养信息、表型或功能检测结果、结题报告及约定范围的原始数据。

 

服务流程

 

 

常规参考周期

服务阶段

参考周期

主要影响因素

细胞重编程

约4-6周

起始细胞状态和重编程效率

iPSC质量鉴定

约3-12周

核型、分化潜能及专项检测范围

iPSC基因编辑

约12-16周

位点难度、编辑类型和阳性克隆获得效率

个性化定向分化

按模型确认

目标细胞类型、成熟度、数量和功能终点

 

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关于昕瑞再生

南京昕瑞再生医药科技有限公司成立于2019年,先后获中科创星、红杉资本两轮融资,依托北京大学分子医学南京转化研究院软硬件支持。公司核心团队源自北京大学,承载创始团队在干细胞、再生医学及小分子创新药领域20余年经验,搭建了世界领先的细胞表型药筛平台——整合细胞疾病模型、表型组学定量、AI技术,聚焦“细胞疾病/衰老表型逆转”研发新药。

公司拥有自主知识产权的DRUG-seq2、PHDs-seq高通量测序技术,已在早期药物开发、靶点发现、人工智能大模型建立等场景见效,既服务自研项目,也为科研领域提供高质量技术解决方案。

 

 

2026年9月7日 00:00
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